Saham BioMarin Pharmaceutical Inc mengalami kenaikan sebesar 4,8% dalam perdagangan setelah jam kerja pada hari Rabu setelah mendapatkan hasil positif dari uji coba fase 3 CANOPY-HCH-3 yang mengevaluasi VOXZOGO (vosoritide) pada anak-anak dengan hipokondroplasia.
Uji coba ini berhasil mencapai tujuan utamanya, menunjukkan peningkatan kecepatan pertumbuhan tahunan yang signifikan secara statistik sebesar 2,33 cm/tahun dibandingkan dengan plasebo pada minggu ke-52. Perusahaan menyatakan bahwa hasil ini melampaui ekspektasi. Uji coba tersebut juga menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dalam tinggi badan dan skor tinggi badan Z.
BioMarin melaporkan bahwa uji coba ini menunjukkan peningkatan signifikan dalam rentang lengan pada minggu ke-52 dibandingkan dengan plasebo, yang merupakan salah satu titik akhir sekunder yang telah ditentukan sebelumnya. Perusahaan mengatakan bahwa peningkatan ini bisa berdampak pada kemampuan anak-anak dengan hipokondroplasia dalam menjalani aktivitas sehari-hari dan kemandirian mereka.
Temuan mengenai keamanan juga konsisten dengan profil yang sudah ada pada achondroplasia, tanpa ada sinyal keamanan baru yang teridentifikasi, menurut pernyataan perusahaan.
BioMarin berencana untuk mengajukan permohonan tambahan untuk Obat Baru ke Badan Pengawas Obat dan Makanan AS pada kuartal ketiga tahun 2026, diikuti dengan pengajuan ke Badan Obat Eropa dan otoritas kesehatan regional lainnya. Data lengkap dari uji coba tersebut akan dipresentasikan di sebuah konferensi medis mendatang.
VOXZOGO saat ini sudah disetujui untuk pengobatan achondroplasia, sebuah kondisi displasia skeletal yang berkaitan. Hasil uji coba yang positif ini menjadi studi fase 3 penting pertama dalam hipokondroplasia yang menunjukkan peningkatan dalam metrik pertumbuhan.
